コカインは、粘膜の麻酔に効力があり、局所麻酔薬として用いられる。また中枢神経に作用して、精神を高揚させる働きを持つ。
コカインを摂取した場合、中枢神経興奮作用によって幻覚や妄想などの精神疾患様の症状（精神毒性）を呈し攻撃行動を起こすことから、凶悪犯罪の原因になることがある。
また、コカインは薬物依存症の原因になる。コカインによる依存症は極めて強い部類に含まれるが、主に精神依存であり、肉体依存は弱いと言われる。
清涼飲料として知られるコカ・コーラにも20世紀初頭までコカイン様の成分が含まれており、薬局などで売られていた頃はDope（ドープ）という麻薬の俗称で呼ばれていた（そもそもコカ・コーラの発明者であったジョン・ペンバートン自身が患っていたモルヒネ中毒の治療薬として開発したものであった）。
コカインの有害性が明らかになると、コカ・コーラはコカインの使用を中止（1903年）し、代わりにカフェインが用いられるようになった。
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